AI賦能藥物研發，中國藥企進展到了哪里？

從最初的技術積累與商業模式探索，到臨床前候選藥物與藥物管線的驗證交付，在經歷近十年的發展后，數十家人工智能（AI）+藥物研發型企業在國內陸續成立。

一個工業賽道在短時間內忽然變得擁擠。AI技術加入醫藥研發的主要原因是醫藥工業的研發成本已經到了難以容忍的程度， 同時隨著人工智能技術的不斷成熟，為AI進入醫藥研發流程帶來了一批新的生力軍， 如AI專家，計算機硬件工程師等。這批醫藥工業的新人雖然不具有醫藥工業的研發知識，但他們將把一批全新的技術和思維帶入了醫藥工業。

在如今這一嶄新的醫藥研發領域，AI技術催生出了哪些新商業模式？AI技術在賦能藥物研發中究竟覆蓋了哪些應用場景？由AI技術賦能的藥物研發都推進到了哪個階段？AI+藥物研發企業在激烈競爭下，未來的突破口可能又在哪里？

為了進一步了解我國AI+藥物研發企業的發展進程，動脈網近期以藥物研發流程為導向，選取了該賽道74家企業進行盤點分析。

從SaaS到AI CRO，再到AI Biotech，商業演化反應行業進化

2014-2017年，我國*批AI+藥物研發企業成立，AI技術在藥物研發行業的技術開發與商業模式探索隨之展開。該時期的企業主要通過提供AI計算工具來輔助藥物開發，SaaS服務為該時期的典型商業模式。

2018-2019年，最早一批AI+新藥企業基本完成前期技術積累，并陸續開始獲得臨床前候選藥物(Pre-clinical candidate, PCC)一類的驗證性成果。這一時期，部分AI+藥物研發企業為藥企或藥物研發CRO企業提供更具廣度和深度的端到端AI技術服務。一種新的商業模式開始出現：AI+CRO。

2020年后，行業進入快速發展階段，賽道開始逐步擁擠。AI+新藥企業與藥企的合作頻次、合作范圍、合作深度不斷拓展，部分AI+藥物研發企業也開始進行獨立的藥物管線全流程應用與開發，即商業模式為AI Biotech的企業開始出現。

至此，SaaS、AI CRO與AI Biotech，成為我國目前AI+新藥企業的三種主要商業模式。這三種商業模式的發展演化，也從側面放映了我國AI+藥物研發企業的發展。

藥物發現階段企業占70%，僅有兩家企業的自有候選藥物進入中晚期臨床試驗

落實到新藥的研發流程，主要包含藥物發現階段、臨床前研究（藥理和毒理為主）和臨床試驗三個階段，其中除藥物發現階段外，后續兩個階段均受到不同程度的法規監管。例如：某一款候選藥物在幾只動物體內引起的神經毒性或腎毒性足以讓監管機構拒絕該候選藥物進入一期臨床試驗。而臨床上的任何試驗程序，倫理和設計都必須受到監管機構的嚴格監控。

根據動脈網統計，目前我國AI+藥物研發企業中，約70%企業的業務處于藥物發現階段，而進入到臨床前研究階段和臨床試驗階段的企業僅占約15%。

總體來說，從藥物發現到臨床試驗，我國AI技術賦能藥物研發在技術層面已經逼近“終點”，“跑得較快”的企業已經進入到中后期臨床試驗階段。

1、藥物發現：SaaS、AI CRO企業主導，比算法、比交付

從具體研發流程來看，在最基礎的藥物發現階段，主要分為：藥物靶點以及生物標志物的選擇與確認、先導化合物的確認、構效關系的研究與活性化合物的篩選、臨床前候選藥物(PCC)的選定，4項步驟。

針對該階段的相應步驟，AI技術目前發展較為成熟的應用場景包括：虛擬篩選、分子生成、靶點發現及驗證、ADMET預測、藥物重定向等，提供相應技術的企業主要以SaaS、AI CRO，以及SaaS與AI CRO混合商業模式為主。同時也有近兩年剛剛成立的Biotech企業。

以SaaS服務模式提供AI輔助藥物開發算法平臺的企業，其創始團隊大多是在計算機算法、物理、數學等領域的高精尖人才，或者是由百度、華為、騰訊等大廠親自“下場”搭建。例如百圖生科、華為云ElHealth、云深智藥、碳云智能、深勢科技、星藥科技等。

該種商業模式下，搭建算得更準的算法模型、開發考慮更全的結構模擬、迭代通量更高的虛擬篩選、提供操作更簡的使用感受等，是企業間始終在自我突破、互相競爭的幾個方面。

以AI CRO為主要商業模式的企業，大部分是著名高校的科研成果轉化而來，例如華深智藥、立妙達、燧坤智能、英飛智藥、天鶩科技等，也有以晶泰科技為代表的由世界名校博士創建的企業。不同于計算服務提供商，該類企業擅長的是發現成藥靶點、先導化合物或PCC，并將此部分研究成果面向藥企等進行商業轉化，合作推進藥物研發管線。

部分AI CRO企業采取與SaaS企業進行合作的形式，結合雙方的技術優勢，投入更多的技術與時間到PCC發現，以及與藥企合作管線的推進中。經過積累，在未來，這部分企業也是非常有潛力開設自研藥物管線的。

同時，在這一階段也有部分SaaS企業近年來開始向AI CRO模式進行探索。以圓壹智慧、智峪生科為例，這部分企業主要優勢在于其十分注重“AI+BT”的復合型人才團隊，由此激發了企業的更多可能性。

2、臨床前研究：AI CRO、AI Biotech主導，比IND獲批的成熟度、差異化

繼藥物發現之后，藥物研發開始進入法規監管流程，包括臨床前研究和臨床試驗兩個階段。

在臨床前研究階段，需要經過CMC、藥代動力學評估、安全性藥理研究、毒理研究、制劑開發，5項主要工作，目的是對PCC進行驗證，評估其可轉化性。

本階段主要包含AI CRO和AI Biotech兩種商業模式。區別于藥物發現階段的AI CRO企業，在臨床前研究階段的AI CRO企業不僅能夠完成PCC發現，同時還需要將PCC進行多維度的實驗評估驗證，以證明其是具備進入臨床IND申報的有效化合物。

總體而言，AI Biotech是該階段的主要商業模式，即其自有管線目前已經完成藥物發現，確定了PCC，即將或正在進行IND申報。這部分企業大多在2018年后成立，這意味著僅約3年時間即可確認PCC，完全證明了AI技術在藥物發現階段的技術可行性。尤其是科鎂聯、醫圖生科等剛剛成立的企業，就已經進入到了進入IND申報的階段，AI技術對藥物開發“降本增效”的更大潛力，足以想見。

3、臨床試驗：AI Biotech主導，比合規、比進度、比臨床試驗成功率

當化合物通過了臨床前實驗后，需要相關藥檢部門通過IND申請，或獲得倫理評審委員會的批注，方可展開I期臨床試驗。

可喜的是，我國目前已經有12家AI Biotech企業將自研管線從藥物發現推進到了臨床試驗階段，其中10家處于I期臨床，2家已經進入到了中后期臨床試驗。這部分企業半數為成立于2014-2017年的*批AI+藥物研發企業。

值得注意的是，很多這樣的企業在創始團隊中均擁有來自海外高校、研究機構或大型藥企的相關人才或支持。盡管全球范圍內目前尚無AI賦能研發的藥物獲批上市，但相較于國內，AI技術賦能藥物研發在國外起步更早，進入到臨床試驗階段的企業更多，可參考借鑒的經驗也就更豐富。

之所以這一階段需要參考經驗與多元支持，是因為臨床試驗階段的失敗率極高。眾所周知，I期臨床試驗的主要目的是確定藥品的安全性。大約60%的候選藥品在這個階段失敗。失敗的主要原因包括：體內毒性過高，藥物的“安全窗”過小，以及主要靶器官出現的不可逆毒性。有人稱這部分試驗是醫藥研發的“死亡之谷”。

提升臨床試驗階段的推進速度、選擇合適的藥效評價模型、判定合理的適應癥應用、制定合規的臨床試驗計劃，每一步都十分重要，不僅需要企業有過硬的AI和藥物研發能力，更是考驗企業在這一高監管階段對于相關法規注冊程序和關鍵點的熟悉和理解，以及開展臨床試驗的能力。

目前進入到中后期臨床的企業共兩家，一個是擁有美國FDA前評審官員團隊的埃格林醫藥，一個是擁有輝瑞和禮來雙重支持的銳格醫藥。兩家企業積累的雖然是“監管機構”和“*藥企”兩種不同角色的行業經驗，都在管線的中后期推進上二者皆取得了突出的階段性成果。目前，埃格林醫藥已有2條管線進入到臨床中后期，銳格醫藥也宣布參與其一項II臨床試驗的受試者已于今年四月開始入組。

同時也必須指出，開發有迫切臨床需求的候選藥品是任何進入II期臨床藥品的關鍵。例如，埃格林開發的兩款創新候選藥品，一款是用于治療眼底干性黃斑病變，一款是用于治療產科的先兆子癇。而上述兩個臨床適應癥目前均屬于無藥可治的臨床疾患。中國醫藥工業已經被那種數十個，甚至上百個某種First in Class的候選藥品的現象困擾已久，“候選冠軍”也會因為遲遲無法完成臨床轉化而面臨失去意義的風險。

AI應用場景向后延伸，加速進入監管流程是趨勢也是必然

回顧AI技術賦能我國藥物研發的近十年，伴隨商業模式的不斷演化，也反映出我國創新藥企業在AI+藥物研發這一賽道上越跑越寬、越跑越遠的良好態勢。

傳統藥企和互聯網大廠的入局使得這條賽道近年來愈發擁擠，特別是在進入藥品監管前的藥物發現階段，競爭在日益加劇。長遠來看，AI制藥的CRO模式會趨于同質化，親自下場做藥會是提高企業附加值的商業模式，當然也是對企業的人工智能研發能力、藥物臨床能力及法規理解能力的多重考驗。橫向來看，企業間相互競爭的是市場、是速度、是準度。縱向而言，加速藥物管線的切實推進，以及打通AI技術在全藥物研發流程的應用場景，考驗得更多的是企業的“端到端”能力。

面臨如此多維度的挑戰，將AI技術“降本增效”的優勢輻射至整個藥物研發流程，實現更多的“First in Class”、“Best in Class”的藥物獲批上市，SaaS、AI CRO和AI Biotech企業的目標始終不曾改變，腳步從未停下。

放眼全球，AI對臨床前研究和臨床試驗方面的技術探索也已經起步。劑型設計、新形態藥物遞送、臨床患者分層、臨床試驗設計優化、臨床結果預測、虛擬臨床試驗、真實世界研究等新的AI技術應用場景開始出現。

不難預測，未來不論是AI技術的應用探索，還是AI+藥物研發企業的發展重心，均會逐漸延伸至受法規監管的臨床前研究和臨床試驗階段。

伴隨AI技術的發展與滲透，憑借行業內對“快速推進藥物研發”的堅定追求，我們已經到了可以期待AI藥物上市的時候！

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